Espoir pour les jeunes atteints de la dystrophie de Duchenne



Une classe de lipides bioactifs pourrait être une solution de rechange pour réduire la sévérité de la dystrophie et améliorer la qualité de vie de ces jeunes.

Un garçon sur 4 000 est atteint de la dystrophie de Duchenne, l'une des maladies musculaires génétiques les plus fréquentes au Québec. À cause d'une mutation sur un gène, l'organisme de ces enfants ne produit pas de dystrophine, une protéine qui sert « d'amortisseur » aux cellules musculaires et qui permet aux muscles de résister à l'effort. Sans cette protéine, les fibres musculaires se dégradent au fil du temps et les cellules souches ne parviennent pas à les régénérer à long terme, empêchant la personne de marcher, de bouger et éventuellement de respirer. Actuellement, les glucocorticoïdes sont l'unique traitement disponible pour ralentir la progression de la maladie. Mais ce médicament anti-inflammatoire est une arme à double tranchant : il a plusieurs effets indésirables à la longue, dont la diminution de la densité des os – qui augmente le risque de fractures – et l'atrophie des muscles et des tendons.

Nicolas Dumont, chercheur au CHU de Sainte-Justine et professeur à l'École de réadaptation de l'Université de Montréal, pense avoir trouvé une solution de rechange. Il s'agit d'une classe de lipides bioactifs produits par le corps humain pour « casser » la réaction inflammatoire induite par une blessure musculaire. Ces molécules, qui sont à l'étude comme agents anti-inflammatoires pour l'asthme et l'arthrite, pourraient également avoir le potentiel de réduire la sévérité de la dystrophie et, conséquemment, d'améliorer la qualité de vie et de repousser l'espérance de vie de ces jeunes, qui est actuellement de 20-30 ans.

Le chercheur et son partenaire du secteur pharmacologique ont donc synthétisé des lipides bioactifs pour les rendre plus stables. Ils ont ensuite comparé leurs effets avec ceux des glucocorticoïdes et d'un placebo sur des modèles de souris dystrophiques. Résultat : les lipides sont les plus performants pour réduire l'inflammation et stimuler les cellules souches à régénérer les muscles après une blessure.

Cette découverte prometteuse devra être confirmée par d'autres essais. Toutefois, Nicolas Dumont est confiant qu'on pourra, un jour, utiliser les lipides bioactifs pour ralentir davantage la progression de la dystrophie de Duchenne ou, peut-être, la guérir de façon durable en les combinant avec une thérapie cellulaire ou génétique.