Mécanismes de dysfonctionnement synaptique dans un modèle génétique de l'amyotrophie spinale et développement de thérapies

 

Kessen (Shunmoogum) Patten

Institut national de la recherche scientifique [INRS]

 

Domaine :  neurosciences, santé mentale et toxicomanies

Programme chercheurs-boursiers - Junior 1

Concours 2017-2018

L'atrophie musculaire spinale (SMA) est une maladie neurodégénérative caractérisée par une perte sélective de neurones spécialisés, nommés motoneurones. Les raisons pour lesquelles les motoneurones meurent dans cette maladie restent inconnues et il n'y a actuellement aucun remède ou traitement efficace pour les maladies de motoneurones. Ceci est probablement dû au fait que nous manquons encore d'informations nécessaires concernant les mécanismes de dysfonctionnement neuronal, en particulier à des stades précliniques précoces.

Nos objectifs sont (1) d'examiner les anomalies découlant initialement du site de jonction neuromusculaire et dans la moelle épinière; (2) de déterminer les facteurs cellulaires et moléculaires qui contribuent au dysfonctionnement neuronal et qui ultimement rendent les motoneurones vulnérables; et (3) d'identifier des composés chimiques capables de restaurer la connectivité dans le nerf et les muscles. Grâce à ces connaissances, nous allons développer des traitements ciblés qui maintiennent les connections synaptiques dans le système neuromusculaire et nous espérons empêcher la perte sélective de neurones dans les maladies de motoneurones.